La progressiva degenerazione dei fotorecettori retinici è una delle cause più frequenti di grave compromissione della vista. La retinite pigmentosa (RP), nome collettivo di un insieme di malattie genetiche che causano la morte dei bastoncelli e, secondariamente, dei coni, affligge 1 persona su 3500/4000 in tutto il mondo ed è la più comune degenerazione retinica ereditaria
Ziapin2 è una molecola made in Italy frutto di un’alleanza multidisciplinare tra Istituto Italiano di Tecnologia (Iit) di Genova e Politecnico di Milano, messa a punto 5 anni fa.
Lo studio, pubblicato sulla rivista internazionale Nature Communications e sostenuto dalla Fondazione Telethon, dimostra che, modificando, in modo luce-dipendente, le proprietà elettriche della membrana neuronale in risposta alla luce, la molecola Ziapin2 è in grado di ripristinare le risposte ON, OFF e ON-OFF indotte da stimoli luminosi nella retina in modelli preclinici di retinite pigmentosa, con la conseguente riattivazione di più tipi di risposta tipicamente presenti nelle retine sane.
Inoltre, quando iniettato per via intravitreale in modelli preclinici di retinite pigmentosa che avevano raggiunto uno stato di completa cecità, Ziapin2 ha dimostrato la sua capacità di ripristinare il comportamento indotto dalla luce e l’acutezza visiva, con un effetto che è durato per due settimane, superando tutti i test di biocompatibilità.
La molecola Ziapin2, come dichiara una nota dell’Iit è stata brevettata per la prima volta nel 2020 da Chiara Bertarelli, Guglielmo Lanzani e Fabio Lanzani e presentata sulla rivista Nature Nanotechnology. Si tratta di un fototrasduttore che assorbe la luce e la trasforma in un segnale elettrico; entrando nella membrana neuronale, Ziapin2 modula l’eccitabilità dei neuroni in accordo con la luce, agendo esclusivamente sulle proprietà passive della membrana senza interferire con i canali ionici o i recettori dei neurotrasmettitori.
Nel loro ultimo studio, il gruppo di ricerca dell’IIT ha visto per la prima volta che Ziapin2 agisce in modo simile anche sui neuroni della retina interna non influenzati dalla degenerazione, in particolare a livello di cellule bipolari, dove le informazioni luce/buio sono segregate in canali ON e OFF distinti e quindi inviate dalle cellule gangliari al cervello attraverso il nervo ottico.
Rispetto ai precedenti risultati ottenuti su modelli cellulari, questa ricerca conferma l’efficacia della molecola in un contesto in-vivo, aprendo la strada a possibili sviluppi in vista di future applicazioni cliniche.